【國際醫學／綜合報導】
平常被當成男性壯陽藥的「威而鋼」，現在竟然被研究證實可能對致命罕病「萊氏症候群（Leigh Syndrome）」有效，這個消息一出直接在醫界掀起一波熱議。3月11日，國際頂尖期刊《Cell》刊登最新研究，顯示包含兩名兒童在內的6名患者，在持續使用西地那非（威而鋼）後，病情出現顯著改善，甚至有患者生活品質大幅提升。
9個月嬰兒使用威而鋼後病情逆轉，原本頻繁送ICU如今穩定生活成關鍵案例
研究中最關鍵的一名案例，是一位年僅9個月的男嬰，原本患有貧血、肥厚型心肌病與嚴重吞嚥困難，且幾乎每個月都會發生代謝危機送進加護病房，病況極度危急。
然而在持續服用威而鋼後，該名嬰兒的吞嚥功能明顯改善，心肌病趨於穩定，更重要的是再也沒有出現需要送ICU的重大健康事件，整體狀況出現戲劇性轉變。
萊氏症候群為何被視為絕症？線粒體功能障礙讓患者多數活不過3歲
萊氏症候群是一種由基因突變引發的線粒體疾病，主要影響細胞能量生成系統，導致大腦與神經系統受到嚴重損傷。
患者常出現肌肉無力、癲癇、發展遲緩甚至癱瘓等症狀，目前全球尚無有效治療方式，大多數患者在幼年期便因病情惡化而死亡。
此病發生率約為4萬分之一，雖然罕見，但對家庭而言影響極為沉重。
威而鋼為何可能有效？研究揭露可調節神經發育與改善細胞能量異常機制
研究團隊在實驗室階段就發現，當西地那非加入患者細胞後，能啟動與神經發育相關的基因表現，同時改善細胞內異常分子變化。
此外，在器官模型與動物實驗中，威而鋼也展現出調整神經細胞比例、延長動物壽命等潛力，顯示其可能透過改善線粒體功能來影響疾病進程。
臨床數據曝光：患者步行能力提升10倍、癲癇減少甚至恢復自主呼吸能力
此次研究納入6名患者，包含兒童、青少年與成人，在持續治療數月後，多數人肌無力顯著改善，部分神經症狀也獲得緩解。
其中一名患者步行距離從500公尺提升至5公里，增幅達10倍；另一名原本每月發生代謝危機的患者，在治療後完全停止發作。
更有一名長期服藥患者，從輪椅與呼吸器依賴狀態，進步到可自主呼吸並減少癲癇發作，生活品質明顯提升。
安全性與未來發展：歐洲EMA授予孤兒藥資格，大規模臨床試驗即將啟動
在安全性方面，研究顯示除一名患者因皮疹停藥外，其餘患者皆能良好耐受，且停藥後症狀再度惡化，進一步支持藥物療效。
值得注意的是，西地那非早已被用於兒童肺動脈高壓治療，因此具備一定的兒童使用安全資料。
研究發表後，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其孤兒藥資格，研究團隊也計畫展開更大規模臨床試驗，進一步驗證其治療效果。
醫學界新希望：從壯陽藥到罕病治療突破，威而鋼可能改寫萊氏症候群命運
這項研究顛覆大眾對威而鋼的既有印象，也為長期缺乏治療方式的萊氏症候群帶來新的曙光。
若後續研究證實其療效，未來這款「老藥」有機會成為罕見疾病治療的重要突破，改變無數患者與家庭的命運。